Он используется при лечении спинальной мышечной атрофии.
При этом он отметил, что дорогостоящие зарубежные лекарства пока продолжают поставлять. Пока ни одна компания, специализирующаяся по орфанным заболевания, не собирается отказываться от сотрудничества.